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Il farmaco jolly

Colpisce 29 tipi di tumori senza sapere dove si trovano.
È un nuovo modo di curare certe neoplasie: non in base all’organo dove hanno origine, ma ad una mutazione genetica comune.

Colpisce 29 tipi i tumore diversi a prescindere da dove si trovano. È un farmaco «jolly» che gli esperti definiscono «agnostico» perché non «conosce» l’organo dove il tumore ha avuto origine, ma va a interferire con una precisa mutazione genetica che può, appunto, essere comune a molti tipi di neoplasie. 

Il farmaco si chiama larotrectinib, ha appena ottenuto il via libera dalla Commissione Europa per la sua commercializzazione (negli Stati Uniti è già stato autorizzato da qualche tempo). E a Barcellona, al congresso della Società Europea di Oncologia (Esmo), gli studi presentati hanno confermato la sua efficacia.

Adulti e bambini
Il nuovo farmaco, orale e con pochi effetti collaterali, ha dato risultati, definiti «eccezionali» dalla comunità scientifica, in molti tipi di tumori solidi sia degli adulti sia dei bambini, accomunati da questa alterazione genetica. Fra questi, tumori del polmone, tiroide, melanoma, colon, sarcoma, tumori gastrointestinali, delle ghiandole salivari e fibrosarcoma infantile. Ha dimostrato efficacia anche nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale e nei pazienti con metastasi cerebrali.

La fusione Ntrk
Più nel dettaglio, le ricerche presentate a Barcellona hanno dimostrato una riduzione del 30 per cento della massa tumorale nel 79 per cento dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75 per cento di quelli con metastasi cerebrali, e la sopravvivenza media è superiore a tre anni. 

Una precisazione su questa alterazione genetica che il larotrectinib va a colpire: viene definita fusione genica di Ntrk (in pratica questa alterazione promuove la sintesi di proteine che favoriscono la proliferazione delle cellule e quindi del tumore), è rara, ma in Italia interessa circa 4mila pazienti ogni anno.

Terapia agnostica
«Questo nuovo approccio “agnostico” si focalizza direttamente sull’alterazione genica che promuove la crescita del tumore e che può essere comune a più tipi di neoplasia. 

La sfida oggi è riuscire a scoprire i pazienti che hanno questa alterazione genica, per poterli trattare al meglio, e per questo è necessario che siano estesi i test genetici capaci di identificare questa anomalia».

Il futuro
Grazie a questo nuovo farmaco, ci troviamo di fronte a un cambiamento di paradigma nella cura dei tumori. Da un lato non si può più pensare solamente di studiare medicine indicate «per il tumore al polmone piuttosto che a quello del seno eccetera», ma occorre capire quali sono, appunto le alterazioni genetiche alla loro origine. 

E qui stiamo parlando ancora della cosiddetta terapia a bersaglio molecolare (i geni alterati o le proteine da loro prodotte che favoriscono la crescita tumorale). 
Accanto a questo si affianca l’immunoterapia dei tumori, l’altra superstar della ricerca cui anche il congresso Esmo a Barcellona ha dedicato ampio spazio. 
E anche qui ci si focalizza sempre meno sulla sede del tumore, ma sempre di più sulla sue caratteristiche biologiche e sulla capacità del sistema immunitario di aggredirlo, quale che sia la sua sede. 
Come dire che gli organi, che l’anatomia ci fa conoscere, stanno perdendo la loro identità (almeno quando si parla di tumori) in favore di una visione che bada di più al «microscopico» e cioè a caratteristiche che hanno a che fare con processi comuni a diverse cellule e tessuti dell’organismo.

(di Adriana Bazzi) 

Fonte: Pubblicazione LILT “Prevenire Insieme”


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